ซาโพรพเทอริน

Sapropterin dihydrochloride (CAS 62989-33-7) ซึ่งวางตลาดภายใต้ชื่อแบรนด์ Kuvan แสดงถึงแนวทางที่แตกต่างโดยพื้นฐานในการรักษา Phenylketonuria (PKU) แม้ว่าการจัดการ PKU แบบเดิมๆ จะต้องอาศัยการจำกัดการบริโภคฟีนิลอะลานีน (เพ) ตลอดชีวิต ซึ่งเป็นแนวทางที่เป็นภาระหนักมากซึ่งต้องใช้อาหารทางการแพทย์เฉพาะทางและการตรวจติดตามเลือดเป็นประจำ แต่ซาโพรเทรินทำงานโดยระบุสาเหตุที่แท้จริงของโรค

ข้อแตกต่างที่สำคัญ: แทนที่จะข้ามเอนไซม์ที่มีข้อบกพร่องผ่านการจำกัดอาหาร ซาโพรเทรินทำหน้าที่เป็นรูปแบบสังเคราะห์ในช่องปากของเตตระไฮโดรไบโอปเทอริน (BH4) ซึ่งเป็นโคแฟกเตอร์ตามธรรมชาติของเอนไซม์ฟีนิลอะลานีน ไฮดรอกซีเลส (PAH) BH4 มีบทบาทสำคัญในการเผาผลาญฟีนิลอะลานีน ด้วยการเติมเต็มโคแฟกเตอร์นี้ ซาโพรเทรินจะกระตุ้นเอนไซม์ PAH ที่ตกค้างของผู้ป่วยโดยตรง คืนความสามารถในการเปลี่ยนเพเป็นไทโรซีน และลดการสะสมเพที่เป็นพิษในเลือด

ยานี้ไม่ใช่การบำบัดที่เหมาะกับทุกคน มีการระบุไว้โดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วย PKU ที่ตอบสนองต่อ BH4 - ประมาณว่าจะอยู่ที่ประมาณ 25-50% ของผู้ป่วย PKU ทั้งหมด แนวทางที่กำหนดเป้าหมายนี้ทำให้มั่นใจได้ว่าเฉพาะคนไข้ที่มีเอนไซม์ PAH ตกค้างที่สามารถกระตุ้นโดย sapropterin เท่านั้นที่จะได้รับการบำบัด โดยนำหลักการของการแพทย์ที่แม่นยำมาใช้ในการรักษาโรคหายาก

ที่ Cosperpharm เราผลิต Sapropterin API ภายใต้เงื่อนไข GMP ที่เข้มงวด เพื่อให้ได้ความบริสุทธิ์ ≥98% โดย HPLC เรามีใบอนุญาตส่งออกยาที่ถูกต้อง เพื่อให้มั่นใจในการผ่านพิธีการศุลกากรได้อย่างราบรื่น และให้การสนับสนุนด้านเอกสารฉบับสมบูรณ์ (COA, ข้อมูลความเสถียร) สำหรับการยื่นตามกฎระเบียบของคุณ

พารามิเตอร์ผลิตภัณฑ์

ข้อมูลจำเพาะข้างต้นเป็นเวอร์ชันอ้างอิงที่ครอบคลุมตามมาตรฐานทั่วไปของ EMA (ยุโรป) และ FDA (สหรัฐอเมริกา)

ทำไมต้องคอสเพอร์ฟาร์ม? – ข้อได้เปรียบทางการแข่งขันของเรา

ข้อบ่งชี้ในการรักษา – ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU)

ฟีนิลคีโตนูเรียคืออะไร?

Phenylketonuria (PKU) เป็นข้อผิดพลาดโดยกำเนิดของการเผาผลาญแบบ autosomal recessive ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน PAH ซึ่งนำไปสู่กิจกรรมที่บกพร่องหรือขาดหายไปของเอนไซม์ phenylalanine hydroxylase (PAH) PAH มีหน้าที่ในการแปลงฟีนิลอะลานีน (เพ) ในอาหารให้เป็นไทโรซีน หากไม่มี PAH ที่ทำงานได้ Phe จะสะสมจนถึงระดับที่เป็นพิษในเลือดและสมอง ทำให้เกิดความบกพร่องทางสติปัญญา อาการชัก ปัญหาพฤติกรรม และความผิดปกติทางจิตเวชมากขึ้น หากไม่ได้รับการรักษา

สรรพคุณของซาโพรพเทอริน:

Sapropterin dihydrochloride ได้รับการระบุเพื่อลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือด (Phe) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 1 เดือนขึ้นไปที่มีภาวะฟีนิลอะลานินในเลือดสูง (HPA) เนื่องจาก Phenylketonuria (PKU) ที่ตอบสนองต่อ tetrahydrobiopterin (BH4-) ใช้ร่วมกับอาหารจำกัดเพ

กลไกการออกฤทธิ์ — การบำบัดทดแทนโคแฟกเตอร์

ศาสตร์แห่งการกู้ภัยทางเมตาบอลิซึม

Sapropterin ให้ผลการรักษาผ่านกลไกที่ตรงไปตรงมาแต่สง่างาม:

1. การทดแทนโคแฟกเตอร์ตามธรรมชาติ

Tetrahydrobiopterin (BH4) เป็นปัจจัยร่วมที่สำคัญสำหรับฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซีเลส (PAH) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่รับผิดชอบในขั้นตอนแรกและจำกัดอัตราของการเผาผลาญฟีนิลอะลานีน ในผู้ป่วย PKU ที่ตอบสนองต่อ BH4 เอนไซม์ PAH ที่กลายพันธุ์จะยังคงมีฤทธิ์ตกค้างอยู่บ้าง แต่มีความสัมพันธ์กับ BH4 ลดลง Sapropterin ซึ่งเป็นรูปแบบสังเคราะห์ของ BH4 ให้การจ่ายโคแฟกเตอร์จากภายนอก ซึ่งจับกับและทำให้เอนไซม์ PAH กลายพันธุ์มีความเสถียร

2. การกระตุ้นเอนไซม์และการกวาดล้างพื้นผิว

เมื่อเสริมด้วยซาโพรเทริน เอนไซม์ PAH กลายพันธุ์ที่มีความเสถียรจะกลับมามีฤทธิ์ในการเร่งปฏิกิริยาอีกครั้ง โดยเปลี่ยนเพที่มากเกินไปในอาหารให้เป็นไทโรซีน ซึ่งจะช่วยลดระดับเพในเลือด ป้องกันการสะสมของสารพิษที่ทำให้เกิดความเสียหายต่อระบบประสาท

3. นอกเหนือจาก PAH - ผลต่อการสังเคราะห์สารสื่อประสาท

โดยเฉพาะอย่างยิ่ง BH4 ยังเป็นปัจจัยร่วมที่จำเป็นสำหรับไทโรซีนไฮดรอกซีเลส (TH) และทริปโตเฟนไฮดรอกซีเลส (TPH) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์โดปามีนและเซโรโทนิน ซึ่งเป็นสารสื่อประสาทที่สำคัญต่อการควบคุมอารมณ์ การรับรู้ และการทำงานของมอเตอร์ การเสริม Sapropterin อาจปรับปรุงการสังเคราะห์โดปามีนและเซโรโทนิน ซึ่งอาจเป็นประโยชน์ต่อระบบประสาทจิตเวชนอกเหนือจากการลดเพธรรมดา

คุณสมบัติผลิตภัณฑ์

จุดขายที่สำคัญของ Sapropterin API:

·การบำบัดทดแทนโคแฟกเตอร์ BH4 แบบรับประทานระดับเฟิร์สคลาสสำหรับ PKU — กลไกการออกฤทธิ์ที่เป็นเอกลักษณ์

·การบำบัดช่องปากครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ PKU ที่ตอบสนองต่อ BH4 (ธันวาคม 2550)

·แนวทางการแพทย์ที่แม่นยำ — ระบุไว้เฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่แสดงการตอบสนองของ BH4 (ต้องมีระยะเวลาทดสอบวินิจฉัย)

·การบริหารช่องปากเทียบกับการจำกัดอาหารตลอดชีวิตเพียงอย่างเดียว — ช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิต

·ลดความจำเป็นในการรับประทานอาหารที่มีข้อจำกัด — ช่วยให้ผู้ป่วยได้รับโปรตีนจากธรรมชาติในปริมาณที่เพียงพอ

·ประสิทธิภาพแสดงให้เห็นในทุกกลุ่มอายุ รวมถึงทารกที่มีอายุ ≥1 เดือน

·ใบอนุญาตส่งออกที่ถูกต้อง — Cosperpharm เป็นผู้ส่งออก API ที่ได้รับอนุญาต

รายละเอียดการผลิตและการประกันคุณภาพ

Cosperpharm ผลิต Sapropterin API ในโรงงานอเนกประสงค์ GMP ที่ทันสมัย ​​พร้อมด้วยสายการผลิตโซนปลอดเชื้อเกรด D 6 สาย เครื่องปฏิกรณ์มากกว่า 150 เครื่องของเรา (20 ลิตร–5,000 ลิตร) รองรับสภาวะอุณหภูมิสูง/ต่ำ ไร้ออกซิเจน และไฮโดรจิเนชัน ทำให้สามารถผลิตได้ตั้งแต่กิโลกรัมถึงเมตริกตัน แต่ละแบทช์ผ่านการทดสอบ QC ที่เข้มงวด: HPLC, GC, LC-MS, ตัวทำละลายตกค้าง (ICH Q3C), โลหะหนัก และการวิเคราะห์สิ่งเจือปนที่เป็นพิษต่อพันธุกรรม เราให้การตรวจสอบย้อนกลับอย่างเต็มรูปแบบตั้งแต่วัตถุดิบไปจนถึง API สำเร็จรูป

คำถามที่พบบ่อย – คำถามที่พบบ่อย

คำถามที่ 1: Sapropterin Free Base และ Sapropterin Dihydrochloride แตกต่างกันอย่างไร?

ตอบ: Sapropterin free base (CAS 62989-33-7) เป็นส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่ออกฤทธิ์ เกลือไดไฮโดรคลอไรด์ (CAS 69056-38-8) เป็นรูปแบบที่ใช้ในเชิงพาณิชย์ ซึ่งให้ความคงตัวและการละลายที่ดีขึ้นสำหรับการกำหนดสูตรในช่องปาก API ของเราจัดทำเป็นเกลือไดไฮโดรคลอไรด์

คำถามที่ 2: ผู้ป่วย PKU ที่ตอบสนองต่อ BH4 คืออะไร

ตอบ: ผู้ป่วย PKU ที่ตอบสนองต่อ BH4 คือผู้ที่มีเอนไซม์ PAH กลายพันธุ์ซึ่งยังคงมีกิจกรรมตกค้างอยู่บ้าง และสามารถกระตุ้นได้ด้วย BH4 เสริม กลุ่มนี้ประกอบด้วยประมาณ 25-50% ของผู้ป่วย PKU ทั้งหมด การตอบสนองถูกกำหนดโดยช่วงทดสอบวินิจฉัย (โดยทั่วไปคือ 2-4 สัปดาห์ของการบริหารยาซาโพรพเทอริน)

คำถามที่ 3: ซาโพรพเทอรินปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย PKU ได้อย่างไร

ตอบ: สำหรับผู้ป่วยที่ตอบสนอง ซาโพรเทรินช่วยให้ได้รับโปรตีนจากธรรมชาติเพิ่มขึ้น ช่วยลดหรือขจัดความต้องการอาหารทางการแพทย์ที่มีราคาแพงและไม่อร่อย ซึ่งช่วยลดภาระด้านอาหารได้อย่างมากและช่วยให้ชีวิตประจำวันดีขึ้น

Q4: อะไรคือขั้นต่ำของคุณสำหรับ Sapropterin API?

ตอบ: ตัวอย่าง R&D: 10 กรัม คำสั่งซื้อเชิงพาณิชย์: 100g–1กก. ปริมาณมากขึ้นตามคำขอ

Q5: เวลารอคอยสินค้าโดยทั่วไปของคุณคือเท่าไร?

ตอบ: ตัวอย่าง R&D ในสต็อก: 7 วัน สั่งซื้อจำนวนมาก: 1-2 เดือนหลังจากยืนยันการชำระเงิน

Q6: คุณส่งออกไปยังประเทศใดบ้าง

ตอบ: สหรัฐอเมริกา แคนาดา เยอรมนี สหราชอาณาจักร สเปน อินเดีย บราซิล เกาหลีใต้ ญี่ปุ่น และอื่นๆ เรามีประสบการณ์เกี่ยวกับศุลกากรท้องถิ่นและข้อกำหนดด้านกฎระเบียบ

คำถามที่ 7: คุณสามารถให้การทดสอบหรือการตรวจสอบโดยบุคคลที่สามได้หรือไม่

ก. ใช่. เรายินดีรับการตรวจสอบจากลูกค้าหรือการตรวจสอบ SGS/BV การทดสอบโดยบุคคลที่สามสามารถจัดเตรียมได้ตามต้นทุนของผู้ซื้อ

Q8: คุณมีใบรับรองอะไรบ้าง?

ตอบ: ใบรับรอง GMP (ISO 9001:2015), ใบอนุญาตนำเข้า/ส่งออกยา และ COA สำหรับแต่ละชุด

Q9: คุณมีบรรจุภัณฑ์แบบกำหนดเองหรือไม่?

ก. ใช่. เราสามารถปรับแต่งขนาดบรรจุภัณฑ์ การติดฉลาก และแม้แต่วัสดุบุด้านในได้ตามคำขอของคุณ

คำถามที่ 11: Sapropterin API มีความเสถียรสำหรับการจัดเก็บระยะยาวหรือไม่

ก. ใช่. เมื่อเก็บไว้ที่อุณหภูมิ 2-8°C ในภาชนะที่กันอากาศเข้าและป้องกันไม่ให้ถูกแสง Sapropterin API จะคงความเสถียรเป็นเวลา 36 เดือน เราให้ข้อมูลความเสถียรที่รวดเร็วและระยะยาวตามคำขอ

คำถามที่ 12: ซาโพรพเทอรินสามารถใช้กับทารกได้หรือไม่?

ก. ใช่. การติดฉลากที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA รวมถึงผู้ป่วยเด็กอายุหนึ่งเดือนขึ้นไป การให้ยาจะขึ้นอยู่กับน้ำหนัก (ขนาดเริ่มต้นที่แนะนำ: 10 มก./กก. วันละครั้ง)

ติดต่อเรา

พร้อมที่จะซื้อ Sapropterin API แล้วหรือยัง? ติดต่อ Cosperpharm วันนี้เพื่อขอตัวอย่างหรือเสนอราคา เราหวังเป็นอย่างยิ่งว่าจะได้เป็นซัพพลายเออร์ China Sapropterin ในระยะยาวของคุณ