ข่าวอุตสาหกรรม

Mitapivat ได้รับการพัฒนาโดย Agios Pharmaceuticals บริษัทเภสัชกรรมของอเมริกา และได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปและสหรัฐอเมริกา เพื่อใช้รักษาโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกและการขาดไพรูเวตไคเนส (PKD) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งเกี่ยวข้องกับโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกเรื้อรัง นอกเหนือจากข้อบ่งชี้ PKD ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว ขณะนี้อยู่ระหว่างการศึกษาทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์และธาลัสซีเมีย

เนื่องจากผู้ผลิตยายังคงมุ่งเน้นไปที่การจัดหาส่วนผสมออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรม (API) ที่เชื่อถือได้ ความสม่ำเสมอด้านคุณภาพและความเสถียรในการจัดหายังคงเป็นข้อพิจารณาที่สำคัญเมื่อเลือกวัสดุยาชาเฉพาะที่ Ropivacaine Hydrochloride เป็นส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่สำคัญที่ใช้ในการพัฒนาและผลิตผลิตภัณฑ์ยาชาเฉพาะที่

ปัจจุบันยาบรรทัดแรกสำหรับการรักษา PBC คือกรด ursodeoxycholic (UDCA) และยาบรรทัดที่สอง obeticholic acid (OCA) ได้ถูกถอนออกจากตลาดเนื่องจากปัญหาด้านประสิทธิภาพ ในปี 2024 FDA ได้อนุมัติ Elafibranor ตัวเอก PPARα/δ แบบคู่และ Seladelpar ตัวเอก PPARδ แบบคัดเลือก Linerixibat เป็นยาตัวแรกและตัวเดียวในปัจจุบันที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับอาการคันใน PBC ยาอื่นๆ มุ่งเน้นไปที่การลุกลามของโรคหรือตัวบ่งชี้ทางชีวเคมีเป็นหลัก ซึ่งให้ทางเลือกเพิ่มเติมสำหรับผู้ป่วย PBC

เมอร์ค ร่วมมือกับ Huanquan และ Conquer Biotech เปิดเผยต่อสาธารณะเกี่ยวกับการสังเคราะห์ MK-0616 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง PCSK9 เปปไทด์ชนิดรับประทานอันดับหนึ่งในประเภทเดียวกันสำหรับโรคหลอดเลือดหัวใจ เมื่อเผชิญกับความซับซ้อนของโครงสร้าง ทีมงานได้พัฒนาเส้นทางที่ปรับขนาดได้ผ่านการเพิ่มประสิทธิภาพหลายรุ่น โดยลดขั้นตอนจาก 63 เหลือ 43 และลำดับเชิงเส้นจาก 28 เหลือ 21 ขั้นตอน นวัตกรรมที่สำคัญ ได้แก่ ปฏิกิริยาทางชีวภาพ (KRED, TrpB, ไฮดรอกซีเลส), การทำให้บริสุทธิ์ด้วยการตกผลึก (หลีกเลี่ยงโครมาโทกราฟี) และกลยุทธ์กลุ่มการปกป้องมุมฉาก กระบวนการเจนเนอเรชันที่สองได้รับการปรับปรุงผลผลิตเกือบ 1,000 เท่า ทำให้สามารถผลิตได้ในระดับตันในขณะที่ลดต้นทุนลงอย่างมาก โดยเป็นการสร้างมาตรฐานสำหรับการสังเคราะห์เปปไทด์แมโครไซคลิกที่ซับซ้อน

การเลือกสารคีเลตสำหรับนิวไคลด์กัมมันตรังสีแบบกำหนดเป้าหมายเป็นศาสตร์ที่มีความแม่นยำซึ่งมีศูนย์กลางอยู่ที่การจับคู่นิวไคลด์กัมมันตรังสี คีเลเตอร์ และเวกเตอร์การกำหนดเป้าหมาย สารมาโครไซคลิกแบบคลาสสิก เช่น DOTA ให้ความเสถียรเป็นพิเศษสำหรับนิวไคลด์กัมมันตรังสีขนาดกลาง เช่น ¹⁷⁷Lu และใช้ในยาที่ได้รับอนุมัติ เช่น Lutathera และ Pluvicto สำหรับไอโซโทปที่ปล่อย α ที่มีขนาดใหญ่กว่า เช่น ²²⁵Ac คีเลเตอร์ชนิดใหม่ เช่น Macropa จะแสดง "การเลือกขนาดแบบย้อนกลับ" เพื่อการสร้างเชิงซ้อนที่เหนือกว่า การออกแบบแบบสองฟังก์ชันทำให้เกิดการเชื่อมโยงโควาเลนต์กับแอนติบอดีหรือเปปไทด์ ในขณะที่ความเสถียรในร่างกายสูงเป็นสิ่งสำคัญเพื่อความปลอดภัย การวิจัยที่เกิดขึ้นใหม่ ซึ่งรวมถึงคีเลเตอร์แบบเลือกขนาดคู่ กำลังปูทางไปสู่การใช้งานด้านการบำบัดแบบบูรณาการ