DLin-M-C3-DMA (MC3) คือลิพิดประจุบวกที่แตกตัวเป็นไอออนได้ซึ่งถูกใช้ในการสร้างอนุภาคนาโนของไขมัน (LNP) ที่ห่อหุ้ม siRNA, mRNA หรือพลาสมิด DNA สำหรับใช้ ในหลอดทดลอง และ ในร่างกาย ในฐานะพาหนะนำส่ง siRNA ที่มีศักยภาพ DLin-M-C3-DMA ช่วยอำนวยความสะดวกในการสร้างสารเชิงซ้อนทางไฟฟ้าสถิตของกรดนิวคลีอิกที่มีประจุลบ และส่งเสริมการหลบหนีของเอนโดโซมเนื่องจากพฤติกรรมการเปลี่ยนประจุที่ขึ้นกับค่า pH ในทางคลินิก มีการใช้ DLin-M-C3-DMA ใน LNPs ที่ห่อหุ้ม siRNA ที่ควบคุมด้วยทรานสไธเรตินเพื่อการรักษาภาวะโพลีนิวโรพาทีที่เกิดจากอะไมลอยโดซิสที่เกิดจากทรานสไธเรตินโดยกรรมพันธุ์ (Onpattro®) หางไลโนลีลไม่อิ่มตัวเชิงซ้อนสองตัวใน DLin-M-C3-DMA มีส่วนทำให้มีความเป็นพิษต่ำและมีฤทธิ์ในการยับยั้งยีนที่มีประสิทธิภาพ โดยได้รับ ED₅₀ 0.005 มก./กก. ในแบบจำลอง Factor VII ของหนู ด้วยเหตุผลเหล่านี้ DLin-M-C3-DMA ยังคงเป็นลิพิดที่แตกตัวได้ที่เป็นเกณฑ์มาตรฐานเทียบกับสูตรผสม LNP ใหม่ที่ถูกเปรียบเทียบ
พารามิเตอร์
ข้อมูลจำเพาะ
ชื่อสินค้า
ดีลิน-M-C3-DMA
หมายเลข CAS
1224606-06-7
สูตรโมเลกุล
C₄₃H₇₉NO₂
น้ำหนักโมเลกุล
642.09ก./โมล
พีเค
9.37±0.28
รูปร่าง
ของเหลวไม่มีสีถึงสีเหลืองอ่อน
ความบริสุทธิ์
≥90% (เกรดการวิจัย); ≥95% (มาตรฐานอ้างอิง)
ความสามารถในการละลาย
DMSO: 250มก./มล. (389.35mM); เอทานอล: ≥60มก./มล. (93.44mM)
จุดเดือด
670.2±43.0℃
ความหนาแน่น
0.886±0.06ก./ซม.3
สภาพการเก็บรักษา
ปิดผนึกในที่แห้ง อุณหภูมิห้อง
ข้อได้เปรียบ
รายละเอียด
ความแข็งแกร่งในการผลิต
วิทยาเขตที่ได้รับการรับรอง GMP ครอบคลุมพื้นที่มากกว่า 100 mu, เวิร์กช็อปอเนกประสงค์ 3 แห่ง, สายการผลิตโซนสะอาดเกรด D 6 สาย และเครื่องปฏิกรณ์มากกว่า 150 เครื่อง (20L–5,000L) รองรับอุณหภูมิสูง/ต่ำ แบบไม่ใช้ออกซิเจน และไฮโดรจิเนชัน กิโลกรัมต่อตันการผลิต
จัดส่งที่รวดเร็ว
ตัวอย่าง R&D: หนึ่งสัปดาห์; คำสั่งซื้อเชิงพาณิชย์: 1-2 เดือนหลังจากชำระเงิน มีบริการขนส่งด่วน (DHL / FedEx) หรือทางอากาศ / ทางทะเล
พันธมิตรระดับโลก
ได้รับความไว้วางใจจากบริษัทยามากกว่า 30 แห่งในสหรัฐอเมริกา ยุโรป อินเดีย บราซิล และเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ ความร่วมมือระยะยาวกับผู้ผลิตยาสามัญ CROs และผู้จัดจำหน่ายมาตรฐานสิ่งเจือปน
ผู้ส่งออกที่ได้รับใบอนุญาต
ใบอนุญาตนำเข้า/ส่งออกยาที่ถูกต้อง — ไม่มีความล่าช้าในการปฏิบัติตามข้อกำหนด
เกรดคุณภาพสองระดับ
ทั้งเกรดการวิจัย/ยา (≥98%) และเกรดสิ่งเจือปนที่มีความบริสุทธิ์สูง (≥99%) สามารถตอบสนองความต้องการของลูกค้าที่หลากหลาย
คำถามที่ 1: Dlin-M-C3-DMA คืออะไร
ตอบ: DLin-M-C3-DMA (MC3) เป็นลิพิดประจุบวกที่แตกตัวเป็นไอออนได้ซึ่งทำหน้าที่เป็นพาหนะนำส่ง siRNA ที่มีศักยภาพในอนุภาคนาโนของไขมัน (LNP) เป็นไขมันหลักที่สามารถแตกตัวเป็นไอออนได้ใน Onpattro® (patisiran) ซึ่งเป็นวิธีรักษาโรค siRNA ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA
คำถามที่ 2: Dlin-M-C3-DMA ละลายได้ในบัฟเฟอร์ที่เป็นน้ำหรือไม่
ตอบ: Dlin-M-C3-DMA ไม่ละลายในน้ำ ละลายได้ในตัวทำละลายอินทรีย์ ได้แก่ เอทานอล DMSO DMF และคลอโรฟอร์ม สำหรับสูตร LNP ไขมันจะถูกละลายในเอทานอลก่อนผสมกับสารละลายกรดนิวคลีอิกที่เป็นน้ำ
1. การพัฒนาการรักษา siRNA
DLin-M-C3-DMA เป็นไขมันที่แตกตัวเป็นไอออนได้ที่ผ่านการตรวจสอบทางการแพทย์แล้วสำหรับการนำส่ง siRNA ซึ่งใช้ใน Onpattro® (patisiran) สำหรับโรคอะไมลอยโดซิสที่เป็นสื่อกลางผ่านทรานสไธเรตินโดยกรรมพันธุ์ เป็นไขมันมาตรฐานสำหรับการใช้งานในการยับยั้งยีนตับ
2. การผลิตวัคซีน mRNA
LNP ที่ใช้ MC3 ถูกนำมาใช้ในการศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิกสำหรับการนำส่งวัคซีน mRNA ซึ่งรวมถึงวัคซีนป้องกันโควิด-19 ไข้หวัดใหญ่ และมะเร็งเฉพาะบุคคล
3. การส่งมอบการแก้ไขยีน CRISPR-Cas9
DLin-M-C3-DMA ใช้ใน LNP สำหรับการนำส่ง CRISPR‑Cas9 mRNA และ RNA นำทางสำหรับการแก้ไขยีนเพื่อการรักษาโรคในแบบจำลองพรีคลินิกของความผิดปกติทางพันธุกรรม
4. การเพิ่มประสิทธิภาพการกำหนดสูตร LNP
นักวิทยาศาสตร์ด้านเภสัชกรรมใช้ MC3 เป็นไขมันที่แตกตัวเป็นไอออนได้มาตรฐานเพื่อปรับพารามิเตอร์การผลิต LNP ให้เหมาะสม เปรียบเทียบตัวเลือกไขมันใหม่ และพัฒนาระบบนำส่งกรดนิวคลีอิกประสิทธิภาพสูง
5. การพัฒนาวิธีวิเคราะห์สำหรับ LNP
เกรดอ้างอิง DLin-M-C3-DMA ทำหน้าที่เป็นมาตรฐานสำหรับการพัฒนาและตรวจสอบความถูกต้องของ HPLC, LC‑MS และวิธีการวิเคราะห์อื่นๆ สำหรับการหาปริมาณปริมาณไขมันที่สามารถแตกตัวเป็นไอออนได้ในผลิตภัณฑ์ยา LNP
6. การทดสอบการปล่อยการควบคุมคุณภาพ
มาตรฐานอ้างอิงที่จำเป็นสำหรับการทดสอบการปล่อย QC ของผลิตภัณฑ์ยา LNP ที่ใช้ MC3 รวมถึงการวิเคราะห์เอกลักษณ์ ความบริสุทธิ์ และความสม่ำเสมอของเนื้อหา
7. การศึกษาการเงียบของยีนในหลอดทดลองและในวิฟ
ใช้ในการศึกษาการเพาะเลี้ยงเซลล์และแบบจำลองสัตว์เพื่อประเมินศักยภาพในการทำให้ยีนเงียบลงของยีนที่ใช้ siRNA โดยมีค่า ED₅₀ ที่กำหนดไว้ (0.005 มก./กก. ในแบบจำลอง FVII ของหนู) ซึ่งทำหน้าที่เป็นเกณฑ์มาตรฐานสำหรับสูตร LNP ใหม่
กำลังมองหาลิพิดที่แตกตัวเป็นไอออนได้มาตรฐานระดับทองคำสำหรับโปรแกรมการนำส่ง siRNA หรือ mRNA ของคุณอยู่ใช่ไหม? Cosperpharm จัดหา Dlin-M-C3-DMA ที่มีความบริสุทธิ์สูงพร้อมเอกสารประกอบที่ครอบคลุมเพื่อสนับสนุนการวิจัยและการส่งตามกฎระเบียบของคุณ ติดต่อทีมงานของเราเพื่อขอใบเสนอราคา หารือเกี่ยวกับบรรจุภัณฑ์ที่สั่งทำพิเศษ หรือนัดหมายคำปรึกษาทางเทคนิค
ที่อยู่
เลขที่ 2 ถนน Yangguang 3, สวนอุตสาหกรรม Duodao Chemical Cycle, เมือง Jingmen, มณฑลหูเป่ย, จีน
โทร
+86-18986204913
อีเมล
info@cosperpharma.com
WhatsApp
Leon
E-mail